干细胞研究人员以人类胚胎干细胞作为起点,科学家们第一次生成了满足细胞移植和医药用途所需的、大量的生成胰岛素的β细胞,它们在大多数方面都与功能正常的β细胞相当。
在数年内能够开展利用这些细胞的人类移植试验。我们现在离终点线只有临床前研究这一步之遥。
在你通过多种途径对它进行测试之前,你永远不能确定∑ 这样做将是否能够起作用。我们向三种葡萄糖负荷小鼠给予了这些细胞,它们均作出了适当的反应;这真是令人兴奋,知道我们能够做到一直以来认为可能实现的事情,真是令人感到高兴。许多人觉得它无法起作用。如果我们证Ψ实了这是不可能的,那我将不得不放弃这种方法。而现在我的能○量满满。
当前他们正在一些包括非人类灵长类动物在内的动物模型中,对这些干细胞衍生的β细胞进行试验。
1型糖尿病是一种机体杀死自身所有生成胰【岛素的胰腺β细□胞的自身免疫代谢性疾病(延伸阅读:Science医学:新型糖尿病DNA疫苗 )。因此,开发治疗的最后临床前步骤涉及保护移植到每个治疗患者体内的近1.5亿细胞免受免疫系统攻击。
目前为止它已保护移植到小鼠体」内的β细胞细胞免于免疫攻击达数月。它们仍然☉在产生胰岛素。能◤够通过控制干细胞分化生成葡萄糖反应性的人类β细胞细胞,将加速开发出新的疗法。尤其是,这一进展为等待细胞治疗的糖尿病患者提供无限的组织供应打开了大门。
研究小组朝着大规模生成成熟的功能性人类β细胞取得的这一进展激动不▆已。这一重要成果有潜力成为I 型糖尿病患者胰岛置换的细胞资源,并有可能为发现一些β细胞疗法提高β细胞的生存或再生,以及开发出一些筛查△标记物来监测β细胞监控和存活,指导疾病所有阶段的治ㄨ疗策略提供了一个资源。